药物靶点人源化小鼠
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转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型
2024年3月4日，拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测，Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一，且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物，是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病，今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。
罕见病药物开发面临着患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文，介绍一些罕见病模型，希望对大家有所帮助。
南模生物自主研发了TNF受体超家族各类相关基因的敲除和人源化敲入小鼠模型，助力靶向TNF受体的药物研发、药物功效和安全性检测研究。
杜氏肌营养不良
据统计，2023年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了5款全新的基因疗法，获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中，包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。
血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。根据凝血因子差异可分为由FVIII凝血因子功能异常导致的血友病A(hemophilia A，HA)与FIX凝血因子异常所致的血友病B(hemophilia B，HB)。
南模生物受邀参与这场“技术狂欢盛宴”，届时将于A6展位与各位嘉宾交流基因修饰模型及技术服务相关的经验。
南模生物受邀参加本次大会，将于C区15.1号馆F015展位期待大家的到来。
上海南模生物作为本次会议的参展商，将于B105号展台期待大家的到来。大会时间：2022.8.25-8.27大会地点：苏州国际博览中心
上海南模生物工业客户部总监朱海燕博士将进行题为《人源化小鼠模型在新药研发中的应用》的专题报告，该报告将于８月2日中午12:00在抗体开发专场会场进行，届时欢迎各位专家同仁莅临指导!
本文挑选了部分重磅新药进行介绍（全部新药信息见文末附表）。
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