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学术沙龙丨基因治疗和核酸药物开发及临床前研究探讨

动物模型 核酸药物 基因治疗

疾病动物模型是生物医药研究和产业发展不可或缺的支撑条件，好的疾病模型既要与人类疾病相比具有发病同源性、表型一致性、药物治疗预见性，同时又要具有造模易行性、重现性与经济性等特点，在基因治疗临床前研究中仍有很多未被满足的动物模型的需求。

南模生物斑马鱼平台助力HSP发病机理研究

HSP 遗传性痉挛性截瘫

2019年6月15日，南模生物斑马鱼平台与福建医科大学附属第一医院神经内科陈万金与王柠教授团队合作在全球临床神经学顶级杂志《Brain》在线发表了题为“Stop-gain mutations in UBAP1 cause pure autosomal-dominant spastic paraplegia“的研究长文（Original Article）。

Cell Discov | 南模生物助力揭示二甲双胍加重肾病的新机制

二甲双胍 急性肾损伤

南模生物为该研究提供了Tmprss6-flox和Lcn2-flox条件性敲除小鼠。

Nat Commun | 南模生物助力GSDME介导的细胞焦亡促进动脉粥样硬化的进展及其相关炎症研究

南模生物为该研究提供了GSDME-KO、ApoE−KO敲除小鼠模型。

【小鼠大学问】没有IACUC号，投稿有困难！

IACUC 投稿要求 生物类核心期刊

Cell | 南模生物助力揭示DNA柔性在抗体基因超突变中的生理功能

DNA 抗体基因 超突变 生理功能

南模生物为该研究构建了基因修饰小鼠。

神经元的全天候合作伙伴——胶质细胞

南模生物在小鼠胶质细胞特定标记基因中敲入目标元件（Cre/Dre重组酶、报告基因或DTR），对每类细胞进行定义、标记及区分，有助于研究者在特定胶质细胞中进行精确的基因及细胞功能研究。

南模生物OX40人源化小鼠助推信达生物IB101抗体研发

OX40 OX40L OX40人源化小鼠

目前公开的数据显示，有多种OX40的抗体药物已经进入临床研究阶段。2017年信达生物申请了首个OX40抗体专利（IBI101），并于2018年3月完成了临床申请。2020年2月20日，信达生物在Cancer Immunology,Immunotherapy发表了题为“Development and characterizationof a novel anti‑OX40 antibody for potent immune activation”的论文，研究中发现，IBI101的表位与罗氏pogalizumab不同，与OX40L没有竞争结合效应；IBI101与PD-1抗体有很好的协同效应等。

动物实验进阶秘籍，大小鼠给药技巧分享

动物给药 注射

本期，小编就为大家介绍下常见的给药方法，分享一些实用的操作技巧，希望能够帮助挣扎在动物实验一线的小伙伴们少走弯路。

【小鼠大学问】诱导型Cre，给基因敲除装个“开关”

Cre-loxP cre-ER tetO-Cre Mx1-Cre