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FDA2023年度新药盘点,这些药物带来了哪些机会?

本文挑选了部分重磅新药进行介绍(全部新药信息见文末附表)。

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JMG | 斑马鱼模型首次揭示干扰素λ受体突变导致临床遗传性耳聋

遗传耳聋 听觉障碍 斑马鱼模型

2018年2月16日,国际医学遗传学期刊 Journal of Medical Genetics 在线发表了解放军总医院的科研成果“Mutation of IFNLR1, an interferon lambda receptor 1, is associated with autosomal-dominant non-syndromic hearing loss”,揭示了IFNLR1在听觉系统中的重要作用,IFNLR1突变与遗传性听力损失(ADNSHL)密切相关。本研究中斑马鱼模型构建及表型分析是在上海南方模式生物斑马鱼平台上完成的。

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多基因表达,连接元件2A和IRES如何选择?

在生物学研究中,你是不是经常会碰到这类问题:1. 想要对表达目的基因的细胞进行示踪,不知如何将目的基因与荧光蛋白进行连接?2. 想要用一个载体同时表达多个基因,不知如何将多个基因进行连接?其实要解决上述问题,通常有这么几种方法:● 构建多个表达框,用多个启动子启动多个转

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“淀粉人”?心衰?这一罕见病你值得了解

转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型

2024年3月4日,拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测,Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一,且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物,是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病,今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。

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Nat Commun | 南模生物助力GSDME介导的细胞焦亡促进动脉粥样硬化的进展及其相关炎症研究

南模生物为该研究提供了GSDME-KO、ApoE−KO敲除小鼠模型。

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一枚受精卵如何“变”成一只小鼠?

小鼠作为哺乳动物研究的模式动物,可用于帮助我们了解人类胚胎的发育。虽然小鼠胚胎发育的时间短于人类胚胎发育的时间,但小鼠与人的胚胎发育的过程非常相似,仍有很多可以类比的地方。

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一枚受精卵如何“变”成一只小鼠?

小鼠作为哺乳动物研究的模式动物,可用于帮助我们了解人类胚胎的发育。虽然小鼠胚胎发育的时间短于人类胚胎发育的时间,但小鼠与人的胚胎发育的过程非常相似,仍有很多可以类比的地方。那么小鼠出生前的命运是怎样的呢?

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评估LAG3人源抗体药效的有效工具:LAG3人源化小鼠

LAG-3 针对LAG-3的靶向药物 LAG-3对T细胞的负调节 肿瘤免疫治疗药物 CD233

免疫检查点CTLA4和PD1-PDL1抑制剂在肿瘤免疫疗中展现出的强势表现使得越来越多针对免疫检查点的研究进入大众视线。也由于仍有许多患者对针对CTLA-4和PD-1的疗法没有反应,治疗效果不理想,研究者正逐渐将研究重点转移到其它靶点的研究和联合用药上。LAG-3就是目前最有希望的靶点之一。

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