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一文搞懂基因编辑小鼠全流程分子实验,从此鉴定不踩坑

本文系统梳理基因编辑小鼠全套分子实验流程,核心先通过 PCR 完成不同类型编辑鼠基因型鉴定;再借助 qPCR、WB 等从 RNA、蛋白水平验证基因转录翻译情况;最后介绍单细胞测序、组织染色、行为学等高阶功能实验,覆盖模型构建到机制研究全流程,规避各类实验常见问题。

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Science Advances | 南模生物助力揭示骨质疏松和骨折愈合治疗新靶点

2020年11月19日,海军军医大学苏佳灿/陈晓/陈啸飞研究团队在Science Advances 杂志在线发表了题为“Targeting Actin-Bundling Protein L-Plastin as an Anabolic Therapyfor Bone Loss”的研究成果,该研究发现L-Plastin可以作为治疗骨质疏松和促进骨折愈合的潜在靶点。南模生物为该研究构建了L-Plastin敲除小鼠模型。

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Science│南模生物助力发现帕金森病全新治疗靶点FAM171A2

北京时间 2 月 21 日,复旦大学附属华山医院郁金泰团队在Science 上发表了题为“Neuronal FAM171A2 mediates α-synuclein fibril uptake and drives Parkinson’s disease”的最新研究成果 。这项研究揭示了

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INHBE减脂靶点:pLOF突变降低腹部脂肪与心血管疾病风险——RNAi疗法与人源化小鼠模型

INHBE(抑制素亚基βE)是TGF-β超家族成员,肝脏表达水平与胰岛素抵抗和体重指数正相关。INHBE基因罕见预测功能缺失(pLOF)突变患者腹部脂肪明显减少、代谢状况良好,心血管疾病和Ⅱ型糖尿病风险显著降低。Arrowhead、Wave Life Sciences等企业布局RNAi疗法。南模生物提供hINHBE人源化小鼠模型(NM-HU-233512),助力RNAi药物临床前评价。

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MRGPRX2人源化小鼠模型:肥大细胞靶点药物临床前评价的关键工具

本文系统解析MRGPRX2的结构、致病机制与在研药物进展,并介绍南模生物hMRGPRX2人源化小鼠的验证数据。

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PNPLA3:MASLD/MASH明星靶点的下一站机会

代谢相关脂肪性肝病(metabolic associated steatotic liver disease,MASLD),原称为非酒精性脂肪性肝病(non-alcoholic fatty liver disease,NAFLD),是一种以肝脏脂肪蓄积为特征的疾病,已成为全球最常见的慢性肝病,影响着

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Pah-R408W点突变小鼠模型:苯丙酮尿症基因治疗临床前研究的关键工具

苯丙酮尿症(PKU)是由PAH基因突变引起的常染色体隐性遗传罕见病,R408W是全球报道的致病性PAH变体,约22.2%的PKU患者携带该突变。南模生物构建的Pah-R408W点突变小鼠(NM-KI-225103)精准模拟人类PKU表型,已被用于碱基编辑等基因治疗策略的临床前验证

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Nature | 颠覆认知!浙江大学/东部战区总医院研究团队合作锁定SLE新型致病基因:PLD4

2025年9月10日,由良渚实验室、东部战区总医院国家肾脏疾病临床医学研究中心和浙江大学生命科学研究院等单位合作完成的题为“Loss-of-function mutations in PLD4 lead to systemic lupus erythematosus”的研究论文在《Nature》发表

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自免赛道“全能选手”——IL17

多种自免疾病的发生发展均与IL-17相关,如银屑病、类风湿性关节炎、多发性硬化症、系统性红斑狼疮、强直性脊柱炎、炎症性肠病、克罗恩病等。作为自身免疫性疾病领域的“全能选手”,IL-17究竟有何独特之处?接下来,小编将为您揭开其神秘面纱。IL-17简介IL-17是一种细胞因子,属于白细胞介素家族。IL

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