热销免疫缺陷小鼠
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2026 年 8 月 5-7 日第十届中国（天津）核酸药物大会将于天津举办，南模生物亮相 C21 展位。8 月 7 日李双博士将分享人源化小鼠用于小核酸药物药效验证相关报告。公司拥有丰富基因编辑小鼠模型资源，提供全流程临床前药效评价服务，是科创板模式生物上市企业。
罕见病药物开发面临着患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文，介绍一些罕见病模型，希望对大家有所帮助。
过去几年，GLP-1类药物重新定义了肥胖与代谢疾病治疗。但随着GLP-1类药物进入快速发展阶段，下一阶段的研发竞争也正在展开。当单一靶点竞争逐渐进入深水区，多靶点协同、新型代谢通路探索以及更精准的临床前评价体系，正在成为下一代代谢药物研发的重要突破方向。8月20日下午14:30，南模生物联合求实药社
本期《遇见科学家》栏目，我们非常荣幸邀请到中国医学科学院基础医学研究所陈阳研究员做客南模生物直播间，同大家分享4D基因组学在疾病临床前研究中的应用。
上海南模生物作为BIW 2021的参展商，诚邀您共同参与此次论坛，共同交流！南模生物高级科学家赵柏淞博士将代表公司进行题为人源化小鼠模型在肿瘤免疫新药研发中的应用的专题报告，该报告将于6月9日15：55-16：18于分论坛：B1新药研发、合作新模式与一体化开发会场进行，届时欢迎各位专家同仁莅临指导！
本文介绍 HuPBMC 免疫系统人源化小鼠，通过向免疫缺陷 M-NSG 小鼠移植人外周血单个核细胞重建人 T 细胞，常规模型易发生 GvHD、实验窗口仅 4-6 周；基因编辑改良品系可优化重建效率、减轻病症。该模型多用于肿瘤药物筛选、自身免疫病机制与药效、病毒感染及疫苗临床前评价。
该研究使用南模生物hVEGFA人源化小鼠模型(目录号待确认)结合单AAV载体递送的"Little Prince"系统，通过小分子药物诱导核酸酶与向导RNA双组分协同启动，实现体内原位可控治疗性基因编辑并显著降低脱靶活性，发表于Science Translational Medicine(IF≈15.8)。为年龄相关性黄斑变性、高胆固醇血症、基因编辑治疗、体内原位编辑、脱靶控制等方向提供了人源化小鼠模型体内验证和高分期刊发文案例。中国科学院深圳先进技术研究院王宇团队、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭团队合作完成。
在生物医学研究中，SPF级大、小鼠是保证实验数据可靠性与可重复性的基石。然而，其健康状况易受多种因素影响，开展有效的风险评估能够预先识别隐患、制定防控预案，从而从源头降低疾病发生风险。否则风险一旦发生，不仅可能导致实验中断、数据作废，还会造成重大的科研与经济损失。因此，熟练掌握常见大小鼠常见异常的识
慢性肾脏疾病的种类非常丰富，但其中有一种慢性肾病可能在儿童阶段就开始显露端倪，但早期症状不明显，常常被家长忽视或被医生误诊，导致病情延误，并且这种疾病也会遗传，发展到肾衰竭的风险较高，最后只能通过透析和肾移植的方式来维持生命。这种常被称为肾病中的隐匿杀手的慢性肾病就是Alport综合征。Alport
传统人源化免疫系统小鼠模型的构建通常需对重度免疫缺陷小鼠实施辐照清髓，随后经静脉移植人 CD34+ 造血干/祖细胞（hematopoietic stem and progenitor cells, HSPC）。该流程不仅操作复杂，成本较高，需配备辐照设备，而且辐照对许多正在增殖的细胞类型具有系统性毒
