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国际罕见病日 | 让罕见,被看见

2026 年 2 月 28 日是第 19 个国际罕见病日,今年主题为 “不止罕见”。目前我国罕见病患者超 2000 万,南模生物依托基因编辑技术,构建了上百种罕见病小鼠模型,为罕见病机制研究、药物研发提供了关键工具。

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解决稀缺困境,罕见病研究动物模型来啦!

罕见病药物开发面临着患者数量少,研究样本稀缺,临床试验难度高的困境,更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应,对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文,介绍一些罕见病模型,希望对大家有所帮助。

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GENOTYPING 101

GENOTYPING 基因分型 基因型鉴定

在我们使用基因工程小鼠模型进行课题研究的时候,离不开两个关键词——Genotype(基因型)和Phenotype(表型)。改变目标基因(Genotype),可能会导致小鼠某些生理过程的变化(Phenotype),从而推断目标基因的功能。Genotype是因,Phenotype是果。

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iPSC体外疾病模型研究平台,解锁药物筛选新速度

iPS细胞,即诱导性多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPS cells),是通过对体细胞进行重编程,让分化的体细胞“返老还童”,成为类似人胚胎干细胞(ESCs)的多能性干细胞。2006年日本京都大学Shinya Yamanaka教授在《Cell》上率先报道了

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Cell Metabolism | 南模生物助力揭示Foxp3介导CAR-T细胞代谢重编程机制

2025年5月,复旦大学储以微、骆菲菲共同通讯在Cell Metabolism(IF=27.7)在线发表题为“Foxp3 confers long-term efficacy of chimeric antigen receptor-T cells via metabolic reprogrammi

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新升级│南模生物官网全新板块开启

南模生物始终以编辑基因、解码生命为己任,致力为全球高校、科研院所、制药企业等客户提供全方位、一体化的基因修饰动物模型产品解决方案。经过数月的打磨,南模生物官网的新板块:临床前药理药效评价服务已与大家正式见面! 临床前药理药效评价服务 CRO Service南模生物药理药效服务平台

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世界帕金森日 | 安利2个帕金森病动物模型

帕金森病 什么是帕金森病 帕金森病动物模型

理想的PD研究动物模型应具备以下特征:可以检测到PD的行为学异常,随着年龄发展有选择性和渐进性多巴胺神经元损伤,有Lewy小体形成。但是帕金森病症状的复杂性以及机制的复杂性也导致动物模型的多样性,目前不同的动物模型只能模拟部分的症状。今天主要介绍2个常用的动物模型:MPTP诱导的小鼠模型和SNCA转基因小鼠模型。

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基因修饰小鼠丨一篇文章,帮你解锁疾病研究新姿势

基因修饰小鼠 基因疾病 基因表型

想要运用基因修饰动物模型进行疾病的体内研究,需要有一个研究的目的基因(A),一个要研究的疾病领域(B),要有相应的模型(C),并且这个基因在这个疾病模型中要有表型(D)。体内研究的本质其实是利用目的基因(A)的修饰在动物模型(C)上呈现出类似人类疾病(B)的表型改变(D)。其中基因是原因,疾病是一种宏观结果,表型是具象结果;而模型是重现整个过程的工具,也是整个研究的基石(Fig.1)。基因和模型的选择将直接关系到整个课题的质量与结果。

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扒一扒那些小鼠肿瘤模型

恶性肿瘤的发生率与死亡率依然居高不下,可以毫不夸张的说,抗肿瘤是一场旷日持久没有硝烟的战争。从化疗到靶向治疗,再到免疫治疗,科学家们想尽一切办法来战胜肿瘤,而无论哪一种方法,都离不开一样秘密武器——小鼠肿瘤模型。

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