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FDA 2024年度新药盘点:创新突破与研发新趋势

2024年已尘埃落定,这一年对医药行业算不上好,裁员、缩减研发管线的新闻未曾间断,一些创新药企倒在资本寒冬之下,黯然退场。但我们可以看到医药人并没有停下创新的脚步,无论是颠覆性的创新型疗法,还是小众的罕见病领域,在2024年都有里程碑式的突破发生。具体来说,2024年美国食品药品监督管理局(FDA)

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免疫缺陷+STZ:1型糖尿病干细胞疗法黄金模型

1型糖尿病(Type1 diabetes mellitus,T1DM),也叫胰岛素依赖型糖尿病(Insulin dependent diabetes mellitus,IDDM)或青少年糖尿病,是一种自身免疫性疾病,多发生在儿童和青少年时期。其根本原因是负责产生胰岛素的胰岛β细胞被自体免疫系统错误地

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造模百科 | 炎症性肠病免疫系统人源化小鼠模型

炎症性肠病:炎症性肠病(Inflammatory Bowel Disease, IBD)是消化道组织长期(慢性)炎症疾病的统称,其中最主要的两种类型是溃疡性结肠炎和克罗恩病。1克罗恩病(Crohn’s disease,CD):一种慢性透壁性炎症性肠病 ,通常累及末端回肠和结肠,但也可发生在胃肠道任何

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CD3/CD19自免双抗研发,这些关键小鼠模型少不了

2025年10月1日,阿斯利康注册了CD3/CD19双抗AZD0486(Surovatamig)治疗类风湿性关节炎或系统性红斑狼疮的一期临床试验。该一期临床试验计划入组48例类风湿性关节炎或系统性红斑狼疮患者,预计2028年完成。AZD0486最初由Tenebio研发,阿斯利康在2022年7月以12

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从单抗到siRNA:ANGPTL3靶点重塑降脂疗法格局

10月9日,石药集团宣布,该公司自主研发的双链小干扰RNA(siRNA)药物SYH2070注射液已获得美国FDA批准,可在美国开展临床试验。该产品亦于今年9月在中国获批临床。SYH2070注射液是一款通过偶联乙酰半乳糖胺(GalNAc)实现肝脏靶向递送的siRNA药物,以皮下给药的方式靶向血管生成素

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银屑病研究新助力:IL-23细胞因子诱导模型

Psoriasis银屑病银屑病(Psoriasis)俗称牛皮癣,是皮肤科常见的炎症性自身免疫性疾病,作为目前最常见的自身免疫性疾病之一,全球的患病率高达2%~3%。典型临床表现为局限或广泛的点疹、红斑、鳞屑和脓疱,不具有传染性。银屑病会引起瘙痒、刺激、烧灼感和刺痛,约30%的皮肤银屑病患者也有银屑病

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SLE模型新突破,助力破解药物评价难题

2025年5月10日是第22个“世界狼疮日”。据2023年的一项荟萃分析结果显示,全球有系统性红斑狼疮(systemic lupus erythematosus,SLE)患者约341万例,其中我国患者达70万~100万例,总数位居首位。SLE是一种复杂的慢性自身免疫性疾病,又被称为“不死的癌症”,表

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【谱系示踪系列第一期】基础细胞标记方式

细胞谱系追踪技术通常是指使用各种手段对某类祖细胞亚群进行标记,在后续时间点对其分化命运进行检测,它对于揭开多样的、基础的生物学过程中的分子机制是非常关键,因此一直以来建立能够在体内进行追踪细胞谱系的动物模型是生物学研究的一个长期目标。图. 谱系追踪策略[1]自1990年代初以来,基因修饰技术一直用于

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Nature | 颠覆认知!浙江大学/东部战区总医院研究团队合作锁定SLE新型致病基因:PLD4

2025年9月10日,由良渚实验室、东部战区总医院国家肾脏疾病临床医学研究中心和浙江大学生命科学研究院等单位合作完成的题为“Loss-of-function mutations in PLD4 lead to systemic lupus erythematosus”的研究论文在《Nature》发表

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药闻精选!6月医药圈那些事

医药研发进展01小分子药物领域长效精神分裂症疗法!绿叶制药美比瑞在华获批上市6月11日,绿叶制药宣布,其自主研发的第二代抗精神病药长效针剂棕榈酸帕利哌酮注射液(美比瑞)已获得中国国家药品监督管理局的上市批准,用于精神分裂症急性期和维持期的治疗。美比瑞是每月给药一次的棕榈酸帕利哌酮长效针剂,其活性成分

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