热销免疫缺陷小鼠
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2006年，山中伸弥教授将小鼠皮肤体细胞逆向诱导具有无限增殖的干性细胞，这些细胞可以在适当条件下分化为多种细胞类型，表现出多能性，因此被称为诱导多能干细胞（iPSC）。诱导多能干细胞具有胚胎干细胞同样的多能性和干性，可以分化为多种类型的细胞。这项“改变世界的伟大技术”，意味着用一个人的皮肤细胞、血细
基因治疗是一种在核酸水平通过调控基因表达这一生物学过程达到治疗疾病目的的新型治疗方法。经过30余年的发展，基因治疗已逐步走向成熟，领域内已有数十款药物在全球获批上市。当前基因治疗领域仍存在载体容量限制、不可重复给药和高生产成本三大痛点。本次课程潘雨堃博士将介绍其所带领的团队在开发基于非病毒载体的低成本可重复给药基因疗法过程中尝试和进展，并展望新型无抗性DNA技术和配体耦联LNP非病毒递送平台未来在CGT和核酸药物领域中的应用。
动物模型 核酸药物 基因治疗
疾病动物模型是生物医药研究和产业发展不可或缺的支撑条件，好的疾病模型既要与人类疾病相比具有发病同源性、表型一致性、药物治疗预见性，同时又要具有造模易行性、重现性与经济性等特点，在基因治疗临床前研究中仍有很多未被满足的动物模型的需求。
中国团队在《Cell》发表研究，发现 ROCK2 是肝纤维化关键靶点，研发出高选择性抑制剂 TDI01。该药物在动物模型中逆转肝纤维化，临床研究显示其安全性良好，能减轻患者肝纤维化，实现了从靶点到临床的全链条突破。
2025年6月27-28日，“2025美国华人生物医药科技协会CBA-China中国年会”在苏州·国际博览中心圆满举行！本次大会立足国际视野及产业高度，以创新为引领，围绕全球最新监管动态、新技术/AI革新及成果转化、先进治疗技术、药物创新开发、全球药物开发策略、新兴市场出海布局等前沿热门话题，共同探
2024年9月25日，浙江大学张龙教授团队在Nature杂志上在线发表了题为：AARS1 and AARS2 sense L-lactate to regulate cGAS as global lysine lactyltransferases的最新研究成果。该研究首次阐明胞内乳酸如何被感知并介导
肺癌是全球发病率和死亡率最高的恶性肿瘤之一，其中非小细胞肺癌（NSCLC）约占85%，而表皮生长因子（EGFR）突变是NSCLC中最常见的驱动突变类型。第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKIs）如奥希替尼已成为EGFR突变型晚期肺癌的一线标准治疗，尽管初期疗效显著，但多数患者在15至19个月内会因残留病灶进展而出现耐药。目前免疫检查点抑制剂与EGFR-TKI联合疗效不佳，亟需寻找新的免疫治疗靶点以增强EGFR-TKI疗效。
马凡综合征（Marfan syndrome，MFS）是一种基因突变引起的遗传性结缔组织疾病。其主要心血管表现为胸主动脉瘤（TAA），严重时引起夹层破裂可危及生命，且有较高的死亡率。目前缺乏有效的药物治疗，手术治疗仍然是目前唯一的治疗方法。因此，深入探究参与马凡综合征TAA的信号通路和有效治疗靶点对于
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