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关于CDX模型，这些知识点你必须了解！

CDX模型，全称为细胞系来源的异体移植肿瘤（Cell line-derived xenograft, CDX）模型，是将体外培养的异源（人源）肿瘤细胞系移植到免疫缺陷小鼠体内而构建的肿瘤模型。CDX模型是目前抗肿瘤药物临床前药效学评价最常用的体内模型之一，在肿瘤学研究和抗肿瘤药物研发过程中有着极大的需求。

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AD潜力靶点及动物模型汇总

2022年9月是第11个世界阿尔茨海默病月，今年9月21日世界阿尔茨海默病日的主题为“知彼知己，早防早智—携手向未来”。当今世界越来越多的绝症被克服，尤其是在肿瘤免疫治疗领域，各类药物可以说是百花齐放；相比之下，阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease，AD)的药物开发几乎就是“全军覆没”，寥寥几款上市药物也没有令人满意的疗效。

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超清晰！选对免疫缺陷小鼠全靠这篇~

在免疫学、传染病、癌症生物学、造血干细胞和再生医学等领域的研究中，免疫缺陷小鼠已经成为十分重要的模型工具。但目前免疫缺陷小鼠的品系繁多，且每种品系自身特性也有所不同。我们如何选择合适的免疫缺陷小鼠模型呢？本期小编将对免疫缺陷小鼠进行全面盘点。

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肺癌模型知多少，你的肺癌模型用对了吗？

肺癌是我国肿瘤发病率和死亡率最高的癌种。国家癌症中心2022年发布的数据显示：2016年，我国新发肺癌病例约占所有新发癌症病例的20.4%（82.8万例），肺癌死亡病例约占所有癌症死亡病例的27.2%（65.7万例），位居所有癌症死亡的第1位。（注：国家的癌症数据统计通常会延迟3-5年）

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Cre-lox系统介绍及使用汇总

你一定听说过Cre-lox重组系统，无论你是否直接进行过基因操作。由于Cre-lox系统具有操作简单、重组率高的优点，如今已经成为体内外遗传操作的强有力工具。利用Cre-lox系统，可以在特定细胞、组织或整个生物体，甚至在特定时间点敲除或表达某个基因，实现对特定基因的时空特异性操作，这对基因功能的研究和人类疾病动物模型的建立都具有深刻影响。

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Cell Research | 点突变小鼠模拟人类心脏综合症模型，发现PRKAG2基因作为治疗遗传性心脏病潜在靶点

PRKAG2基因 PRKAG2心脏综合征 遗传性心脏病

利用PRKAG2基因点突变小鼠，模拟了人类心脏综合症，并通过CRISPR/Cas9基因组编辑成功校正小鼠的PRKAG2突变。 复旦大学附属中山医院的主任医师颜彦课题组和武汉大学生命科学学院的宋保亮教授课题组的这项研究于2016年8月发表在《Cell Research》上，题为“Genome editing with CRISPR/Cas9 in postnatal mice corrects PRKAG2 cardiac syndrome”。

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免疫治疗重要靶点：CD19

CD19是B细胞的生物标志物。据不完全统计，全世界已有300多个已完成和正在进行的CAR-T临床试验，其中约150个针对CD19，占总数的50％。CD19显然是目前CAR-T免疫治疗最重要的分子生物标志物。

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Nucleic Acids Research | 南模生物助力李家大课题组发表生物节律研究新成果

2020年7月16日，中南大学生命科学学院医学遗传学研究中心、人类重大疾病动物模型研究湖南省重点实验室李家大课题组在国际权威期刊Nucleic Acids Research在线发表了题为“Necdin regulates BMAL1 stability and circadian clock through SGT1-HSP90 chaperone machinery”的研究论文，揭示了小胖威利综合征（Prader-WilliSyndrome, PWS）致病基因NDN在生物节律调控中的作用。南模生物为该研究构建了Ndn基因敲除小鼠。

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JMG | 斑马鱼模型首次揭示干扰素λ受体突变导致临床遗传性耳聋

遗传耳聋 听觉障碍 斑马鱼模型

2018年2月16日，国际医学遗传学期刊 Journal of Medical Genetics 在线发表了解放军总医院的科研成果“Mutation of IFNLR1, an interferon lambda receptor 1, is associated with autosomal-dominant non-syndromic hearing loss”，揭示了IFNLR1在听觉系统中的重要作用，IFNLR1突变与遗传性听力损失（ADNSHL）密切相关。本研究中斑马鱼模型构建及表型分析是在上海南方模式生物斑马鱼平台上完成的。

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靶标 | 利用TNFR2拮抗剂消除肿瘤

肿瘤坏死因子 TNFR2 TNF受体

利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，南模生物自主研发TNFR2人源化小鼠模型，将小鼠Tnfrsf1b基因替换为人源TNFRSF1B基因，从而表达人TNFR2蛋白，取代小鼠内源Tnfr2蛋白的表达。该模型已经过验证，可以作为理想的TNFR2抗体药物的药效评价模型。

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