热销免疫缺陷小鼠
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上月底，2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会在中国上海举办，会议围绕罕见病的多个主题进行分享与交流，报告罕见病科研最新进展与原创性成果，展示罕见病研究的中国力量与国际视野。在中国，由于庞大的人口基数，罕见病患者并不少见。中国有2000多万罕见病患者，每年新增患者
毫无疑问，肝脏这个词大家都是不陌生的，但对于肝脏本身大部分人就知之甚少了。实际上，我国是一个肝病大国，平均每12个人里就有一个肝病患者，众多肝脏疾病的发病机理和治疗药物还有待探索。今天是世界肝炎日，小编就为大家介绍几种常见的肝脏疾病和常用的动物模型，助大家在研究中快人一步。
今天介绍下人体呼吸中枢——肺，主要包括它的结构，细胞类型，相关重大疾病及动物模型。
PDX模型，全称为病人来源肿瘤异种移植（Patient-derived tumor xenograft, PDX）模型，是将来源于患者的肿瘤组织、原代细胞植入免疫缺陷鼠的体内形成的移植瘤模型。PDX模型在组织病理学、分子生物学和基因水平上保留了大部分原代肿瘤的特点、具有较好的临床疗效预测性。因此，PDX模型在新药研发的诸多关键节点（如药物筛选，药效验证，临床试验病人筛选等）得到了越来越广泛的应用。
谁能尽早对这些新靶点展开研究，谁就更有可能在竞争日益激烈的新药研发中抢占先机。小编在此为大家盘点了AACR会议上公布的新靶点，让我们一起领略一下这些前沿进展，希望能给大家带来一些帮助和启迪。
罕见病药物开发面临着患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文，介绍一些罕见病模型，希望对大家有所帮助。
斑马鱼基因功能研究 反义吗啉环寡核苷酸 注射mRNA
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