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小核酸药物研究小鼠模型盘点
在生命科学的前沿阵地，小核酸药物正以破竹之势掀起一场医药革命。不同于传统化疗药物的“地毯式轰炸”，这类基于基因调控的超精准“导弹”，凭借对疾病根源基因的定向打击，为攻克诸多疑难杂症带来曙光。今天，让我们一同探秘小核酸药物的核心靶点，揭开其类型、作用原理、基因组战场坐标及临床前动物模型应用的神秘面纱。
动物模型 核酸药物 基因治疗
疾病动物模型是生物医药研究和产业发展不可或缺的支撑条件，好的疾病模型既要与人类疾病相比具有发病同源性、表型一致性、药物治疗预见性，同时又要具有造模易行性、重现性与经济性等特点，在基因治疗临床前研究中仍有很多未被满足的动物模型的需求。
IBI EXPO 2025（第三届）生物创新药产业大会将于3月1日~3月2日在苏州国际博览中心盛大举办。本届大会将重点聚焦细胞与基因治疗、工程化基因编辑、新药靶点智能挖掘、细胞靶向干预、人工智能药物发现、类器官等新型药物筛选和评价模型、新型递送载体、多分子偶联、干细胞再生、外泌体、mRNA疫苗与核酸
10月9日，石药集团宣布，该公司自主研发的双链小干扰RNA（siRNA）药物SYH2070注射液已获得美国FDA批准，可在美国开展临床试验。该产品亦于今年9月在中国获批临床。SYH2070注射液是一款通过偶联乙酰半乳糖胺（GalNAc）实现肝脏靶向递送的siRNA药物，以皮下给药的方式靶向血管生成素
上海南模生物工业客户部总监朱海燕博士将进行题为《人源化小鼠模型在新药研发中的应用》的专题报告，该报告将于８月2日中午12:00在抗体开发专场会场进行，届时欢迎各位专家同仁莅临指导!
01✦ 企业动向✦礼来投资45亿美元新建药物开发与生产中心10月2日，礼来宣布投资 45 亿美元创建礼来药物铸造厂（Medicine Foundry），这是一个新的先进生产和药物开发中心。这一独特的设施将使礼来有能力研究新的药品生产方式，同时扩大用于临床试验的药品生产规模。Medicine
本文挑选了部分重磅新药进行介绍（全部新药信息见文末附表）。
2025年6月27-28日，“2025美国华人生物医药科技协会CBA-China中国年会”将在苏州·国际博览中心隆重召开！作为本次盛会的参展单位，南模生物将携6+1场精彩演讲亮相本次大会，期待您的莅临交流（展位号：CT10）。我们诚盼与您相聚苏州，共探模型赋能新药研发的无限可能！ 活动期间
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