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近年来恶性肿瘤的发生率与死亡率逐年上升，它们成为了威胁人类健康的主要因素之一，在过去的三十年里，癌症机制研究深入，推动了多种肿瘤模型的产生。目前的主流模型可以分为4类，即CDX模型、PDX模型、环境诱导模型、基因修饰的原发肿瘤模型。今天小编来给大家盘点一下基因修饰的原发肿瘤模型：
SERPINA1：一"因"致双器官发病的特殊蛋白Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 Antitrypsin Deficiency, AATD）是一种由SERPINA1基因突变引起的遗传性疾病，呈常染色体隐性遗传。AATD在欧洲血统个体中更为常见，而在亚洲血统及其他背景
血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。根据凝血因子差异可分为由FVIII凝血因子功能异常导致的血友病A(hemophilia A，HA)与FIX凝血因子异常所致的血友病B(hemophilia B，HB)。
骨质疏松症被称为“静悄悄的流行病”、是吞噬老年人健康的“隐形杀手”。随着我国老龄化程度的不断加深，骨质疏松症已经成为患病率高、危害严重的慢性疾病，国家重点攻关的三大老年性疾病之一。为了更好地了解骨质疏松症的发病机制以及寻找有效的治疗方法，构建行之有效的骨质疏松实验动物模型至关重要。今天，小编就为大家详细介绍下骨质疏松症研究常用的动物模型。
常染色体显性多囊肾病（ADPKD）是最常见的遗传性肾脏疾病，全球受累人群约1200万，年发病率约为每10万人2.5例[1]。该病以肾脏中囊肿进行性形成与增大为特征，最终导致肾脏体积显著增加及肾功能逐步丧失，进展为终末期肾病。
“吃一口唐僧肉就能长生不老”、嫦娥偷灵药奔月、秦始皇终其一生都在寻找长生不老药......古往今来，“长生不老”一直是经久不衰的话题。
PRKAG2基因 PRKAG2心脏综合征 遗传性心脏病
利用PRKAG2基因点突变小鼠，模拟了人类心脏综合症，并通过CRISPR/Cas9基因组编辑成功校正小鼠的PRKAG2突变。 复旦大学附属中山医院的主任医师颜彦课题组和武汉大学生命科学学院的宋保亮教授课题组的这项研究于2016年8月发表在《Cell Research》上，题为“Genome editing with CRISPR/Cas9 in postnatal mice corrects PRKAG2 cardiac syndrome”。
2月21日，一篇题为Sequential Activation of Guide RNAs to Enable Successive CRISPR-Cas9 Activities 的文章发表在Molecular Cell 杂志上，该研究发明了一种新基因编辑技术，可按时间顺序对切割点或编辑点进行编辑，有望促进癌症研究等领域的发展。
本期《南模讲坛》栏目，我们特别邀请到了南模生物产品经理江佳，于11月30日（周四）晚19：00亲临南模生物直播间，为大家带来题为「基因修饰原发肿瘤小鼠构建及其应用」的线上课程。该课程将为大家梳理如何根据研究目的构建基因修饰原发肿瘤小鼠模型，同时为大家讲解其在不同癌症研究领域中的应用。
