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动物模型 核酸药物 基因治疗
疾病动物模型是生物医药研究和产业发展不可或缺的支撑条件，好的疾病模型既要与人类疾病相比具有发病同源性、表型一致性、药物治疗预见性，同时又要具有造模易行性、重现性与经济性等特点，在基因治疗临床前研究中仍有很多未被满足的动物模型的需求。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型
2024年3月4日，拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测，Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一，且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物，是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病，今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。
Enhertu的横空出世让世界的目光再次聚集到乳腺癌上。乳腺癌是世界上女性中最常见，也是导致女性死亡最常见的癌症类型。尽管目前乳腺癌患者的5年生存率可达90%，然而5年生存率≠治愈率，晚期乳腺癌几乎不可治愈，患者治疗仍有很大提升空间。本文将从乳腺癌发病机制、乳腺癌分型以及治疗靶点三个方面介绍乳腺癌研究概况，希望能给大家带来一些帮助和启迪。
罕见病
在2018年，我国首次公布了第一批罕见病目录，时隔5年后，中国罕见病目录在2023年9月20日完成首次扩容。至此，罕见病目录共计收录了207种罕见病。这一扩充给更多的罕见病患者迎来了新的希望！
传染病是全球医药市场的第三大治疗领域，纵观人类历史，传染病对公共卫生构成巨大威胁。传染病可以在大量人口中迅速传播，造成重大公共卫生问题及社会经济负担（图1）。目前，肆虐全球的COVID-19以及其他传染病仍在世界各地传播，因此深入研究传染病的传染路径、发病机制，制定新疗法，开发新疫苗，迫在眉睫。
12月15日，默沙东宣布，美国FDA批准K药（帕博利珠单抗）联合Nectin-4 ADC（维恩妥尤单抗，Padcev）一线治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌。这是全球首个获批治疗膀胱癌的“PD1+ADC”组合疗法。今天，我们就来聊一聊Nectin-4这个极具潜力的抗肿瘤药物靶点。
帕金森病(Parkinson‘s Disease，PD)的描述最早出现在英国外科医生詹姆斯·帕金森发表于1817年的《论震颤麻痹》中，他发现一组患者有着共同的特点：手足抖动、活动迟缓、肢体僵硬、躯干前倾。后来法国神经病学泰斗让-马丁·夏科进一步研究了这个疾病，并最终将之命名为“帕金森病”。1997年，在这篇论文出版180周年之际，欧洲帕金森病联合会（EPDA）将帕金森医生的生日——4月11日，定为“世界帕金森日”。
骨质疏松症被称为“静悄悄的流行病”、是吞噬老年人健康的“隐形杀手”。随着我国老龄化程度的不断加深，骨质疏松症已经成为患病率高、危害严重的慢性疾病，国家重点攻关的三大老年性疾病之一。为了更好地了解骨质疏松症的发病机制以及寻找有效的治疗方法，构建行之有效的骨质疏松实验动物模型至关重要。今天，小编就为大家详细介绍下骨质疏松症研究常用的动物模型。
SNP这一概念首次出现于1994年发表的人类分子遗传杂志上，随后于1996年由美国麻省理工的Lander正式提出。SNP研究被认为是联系基因型和表现型之间关系的桥梁，是研究人类基因组计划走向应用的重要步骤。
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