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罕见病药物开发面临着患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文，介绍一些罕见病模型，希望对大家有所帮助。
慢性胰腺炎（chronicpancreatitis，CP）是一种胰腺组织和功能不可逆改变的慢性炎症过程。在疾病进展过程中，慢性胰腺炎可能发展出典型的形态学表现。这些形态学表现包括胰管结石和狭窄、胰腺实质钙化、胰管扩张伴不规则、胰管侧支异常、胰腺假性囊肿，以及胰腺实质纤维化和萎缩。图1. 慢性胰腺炎的
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SNP这一概念首次出现于1994年发表的人类分子遗传杂志上，随后于1996年由美国麻省理工的Lander正式提出。SNP研究被认为是联系基因型和表现型之间关系的桥梁，是研究人类基因组计划走向应用的重要步骤。
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上月底，2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会在中国上海举办，会议围绕罕见病的多个主题进行分享与交流，报告罕见病科研最新进展与原创性成果，展示罕见病研究的中国力量与国际视野。在中国，由于庞大的人口基数，罕见病患者并不少见。中国有2000多万罕见病患者，每年新增患者
面对如此大的市场需求，众多药企加入阿尔兹海默症药物开发，但是过去30年针对老年痴呆症的新药开发都以失败告终，很多人开始纷纷抛弃淀粉样蛋白假说，取而代之的是寻找风险因子作为新靶点。今天主要介绍其中两个新靶点：APOE4和TREM2。
在生命科学的前沿阵地，小核酸药物正以破竹之势掀起一场医药革命。不同于传统化疗药物的“地毯式轰炸”，这类基于基因调控的超精准“导弹”，凭借对疾病根源基因的定向打击，为攻克诸多疑难杂症带来曙光。今天，让我们一同探秘小核酸药物的核心靶点，揭开其类型、作用原理、基因组战场坐标及临床前动物模型应用的神秘面纱。
2025年7月21日，同济大学生命科学与技术学院、附属东方医院岳锐教授团队联合海南医科大学邹卫国教授团队在国际顶级学术期刊《Cell》在线发表了题为“Procr+ chondroprogenitors sense mechanical stimuli to govern articular cart
2022年9月是第11个世界阿尔茨海默病月，今年9月21日世界阿尔茨海默病日的主题为“知彼知己，早防早智—携手向未来”。当今世界越来越多的绝症被克服，尤其是在肿瘤免疫治疗领域，各类药物可以说是百花齐放；相比之下，阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease，AD)的药物开发几乎就是“全军覆没”，寥寥几款上市药物也没有令人满意的疗效。
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