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罕见病,是指发病率很低、很少见的疾病,一般为慢性、严重的疾病,常常危及生命。罕见病并非特指某种疾病,而是对一大类散落在各个疾病系统的罕见疾病的统称。
小核酸药物研究小鼠模型盘点
10月9日,石药集团宣布,该公司自主研发的双链小干扰RNA(siRNA)药物SYH2070注射液已获得美国FDA批准,可在美国开展临床试验。该产品亦于今年9月在中国获批临床。SYH2070注射液是一款通过偶联乙酰半乳糖胺(GalNAc)实现肝脏靶向递送的siRNA药物,以皮下给药的方式靶向血管生成素
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2025年9月10日,由良渚实验室、东部战区总医院国家肾脏疾病临床医学研究中心和浙江大学生命科学研究院等单位合作完成的题为“Loss-of-function mutations in PLD4 lead to systemic lupus erythematosus”的研究论文在《Nature》发表
毫无疑问,肝脏这个词大家都是不陌生的,但对于肝脏本身大部分人就知之甚少了。实际上,我国是一个肝病大国,平均每12个人里就有一个肝病患者,众多肝脏疾病的发病机理和治疗药物还有待探索。今天是世界肝炎日,小编就为大家介绍几种常见的肝脏疾病和常用的动物模型,助大家在研究中快人一步。
2024年9月25日,浙江大学张龙教授团队在Nature杂志上在线发表了题为:AARS1 and AARS2 sense L-lactate to regulate cGAS as global lysine lactyltransferases的最新研究成果。该研究首次阐明胞内乳酸如何被感知并介导
罕见病药物开发面临着患者数量少,研究样本稀缺,临床试验难度高的困境,更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应,对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文,介绍一些罕见病模型,希望对大家有所帮助。
肥胖的人群快速增长,我们迫切的需要更加安全有效的治疗方法。合适的动物模型不但可以缩短基础研究的时间,也可以加速减肥药物从实验室研究到临床应用的步伐。当使用动物模型进行肥胖研究时,存在各种干扰因素,如遗传背景、饮食、性别等,我们需要根据自己的实验设计选择合适的模型。
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