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实鼠罕见 | 杜氏肌营养不良

杜氏肌营养不良

据统计，2023年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了5款全新的基因疗法，获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中，包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。

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自免和炎症疾病药物开发，离不开这些小鼠！

人体免疫系统包括先天免疫和适应性免疫，先天免疫是半特异性的第一道防线，负责对身体损伤、伤口和病原体进行初步的防御反应。先天免疫激活适应性免疫，两者均受到高度动态调控，以确保和维持组织稳态。若这两者之间的协调失衡，可能导致急性炎症的持续存在，转变为慢性炎症，甚至可能在易感个体中诱导自身免疫反应。这种改

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造模百科 | 炎症性肠病小鼠模型

炎症性肠病(Inflammatory Bowel Disease, IBD)是消化道组织长期（慢性）炎症疾病的统称，其中包含两大类疾病：溃疡性结肠炎和克罗恩病。1克罗恩病(Crohn’s disease，CD)：一种慢性透壁性炎症性肠病 ，通常累及末端回肠和结肠，但也可发生在胃肠道任何部分。症状包括

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肾研究动物模型

肾脏，俗称“腰子”，是人体泌尿系统中最重要的器官，对人类健康具有至关重要的作用。它的基本功能是生成尿液，清除体内代谢废物，重吸收葡萄糖、氨基酸、钠离子、水等各类有用物质，此外肾还具有调节血液电解质和酸碱平衡，分泌激素等重要功能。

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靶标 | 利用TNFR2拮抗剂消除肿瘤

肿瘤坏死因子 TNFR2 TNF受体

利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，南模生物自主研发TNFR2人源化小鼠模型，将小鼠Tnfrsf1b基因替换为人源TNFRSF1B基因，从而表达人TNFR2蛋白，取代小鼠内源Tnfr2蛋白的表达。该模型已经过验证，可以作为理想的TNFR2抗体药物的药效评价模型。

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南模生物OX40人源化小鼠助推信达生物IB101抗体研发

OX40 OX40L OX40人源化小鼠

目前公开的数据显示，有多种OX40的抗体药物已经进入临床研究阶段。2017年信达生物申请了首个OX40抗体专利（IBI101），并于2018年3月完成了临床申请。2020年2月20日，信达生物在Cancer Immunology,Immunotherapy发表了题为“Development and characterizationof a novel anti‑OX40 antibody for potent immune activation”的论文，研究中发现，IBI101的表位与罗氏pogalizumab不同，与OX40L没有竞争结合效应；IBI101与PD-1抗体有很好的协同效应等。

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从0到1：手把手教你设计繁育方案

制定一份有效的繁育方案显得尤为重要。怎么才能用最快的速度、最高的效率、最少的成本来获得自己想要的新品系呢？今天，我们就来详细分解。

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Advanced Science丨南模生物助力发现STING信号通路对神经干细胞的调控作用

11月3日，中国科学院动物研究所焦建伟研究团队在Advanced Science上发表题为Deficiency of STING-signaling in embryonic cerebral cortex leads to neurogenic abnormalities and autistic-like behaviors的研究论文，发现STING信号调控神经干细胞增殖与分化，该基因在脑中特异性敲除后，小鼠出现类似自闭的行为特征，并阐明STING通过调控ALX4表达参与脑发育的机制。南模生物为该研究构建了STING-flox小鼠模型。

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