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基因治疗是一种在核酸水平通过调控基因表达这一生物学过程达到治疗疾病目的的新型治疗方法。经过30余年的发展，基因治疗已逐步走向成熟，领域内已有数十款药物在全球获批上市。当前基因治疗领域仍存在载体容量限制、不可重复给药和高生产成本三大痛点。本次课程潘雨堃博士将介绍其所带领的团队在开发基于非病毒载体的低成本可重复给药基因疗法过程中尝试和进展，并展望新型无抗性DNA技术和配体耦联LNP非病毒递送平台未来在CGT和核酸药物领域中的应用。
放疗可降低癌症复发和死亡的风险，但其伴随的包括肌肉纤维化和肌无力在内的多种副作用，严重影响了患者的生活质量。然而，其潜在机制尚不明确。近期，武汉大学闫卫课题组在Cell Metabolism在线发表题为“Arachidonic acid triggers spermidine synthase se
帕金森病是第二常见的神经退行性疾病，我国目前有超300万帕金森病患者，已成为威胁人类健康的重大公共卫生问题。然而，目前帕金森病的治疗手段以对症治疗为主，尚无有效手段阻止疾病病程的进展。近期，郁金泰团队发表于《Science》杂志的研究发现全新未知功能蛋白FAM171A2可能是帕金森病治疗新靶点。“F
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DNA hnRNPA2B1
2019年7月18日，Science在线发表了南开大学曹雪涛院士团队的科研成果“Nuclear hnRNPA2B1 initiates and amplifies the innate immune response to DNA viruses”。该研究发现了细胞核内的新型DNA感受器——hnRNPA2B1，它可以在核内识别病原性DNA，形成同源二聚体，被脱甲基酶JMJD6去甲基后，易位到细胞质中，进而激活TBK1-IRF3信号通路，促使IFN-α/β的产生。在此过程中同时还会促使免疫关键因子cGAS，IFI16和STING的mRNA的N6-甲基腺苷（m6A）修饰，翻译及核质转移，进一步确保IFN-α/β的活化。
小鼠受精卵采集 诱发雌鼠排卵 小鼠胚胎收集
衣康酸（Itaconate）是一种抗炎代谢物，在多种炎症疾病中具有治疗潜力。然而，其免疫调节功能主要基于体外生成的巨噬细胞或细胞系，而其在组织驻留巨噬细胞中的作用，目前仍知之甚少。2025 年 6 月 16 日，同济大学大学附属东方医院呼吸与危重症医学科王飞龙/郭忠良/李强教授团队在 Cell Me
马凡综合征（Marfan syndrome，MFS）是一种基因突变引起的遗传性结缔组织疾病。其主要心血管表现为胸主动脉瘤（TAA），严重时引起夹层破裂可危及生命，且有较高的死亡率。目前缺乏有效的药物治疗，手术治疗仍然是目前唯一的治疗方法。因此，深入探究参与马凡综合征TAA的信号通路和有效治疗靶点对于
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