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小核酸药物研究小鼠模型盘点
2024年6月24日，据CDE官网显示，苏州圣因生物医药有限公司（以下简称“圣因生物”）的1类新药SGB-9768注射液获得临床试验默示许可，适应症为补体介导的肾脏疾病，包括成人 IgA 肾病、C3 肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者。
对生物医学领域的小伙伴来讲，细胞系是一个非常熟系的实验对象，细胞培养血泪史在大家之间也是一个很有共鸣的话题。但是呢，聊到具体的细胞系，每个人讲的往往都不一样，因为细胞系的种类实在是太多了，我们今天要介绍的细胞系呢，则更进一步，是在野生型细胞系上进行基因修饰的细胞系。
面对如此大的市场需求，众多药企加入阿尔兹海默症药物开发，但是过去30年针对老年痴呆症的新药开发都以失败告终，很多人开始纷纷抛弃淀粉样蛋白假说，取而代之的是寻找风险因子作为新靶点。今天主要介绍其中两个新靶点：APOE4和TREM2。
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2022年9月是第11个世界阿尔茨海默病月，今年9月21日世界阿尔茨海默病日的主题为“知彼知己，早防早智—携手向未来”。当今世界越来越多的绝症被克服，尤其是在肿瘤免疫治疗领域，各类药物可以说是百花齐放；相比之下，阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease，AD)的药物开发几乎就是“全军覆没”，寥寥几款上市药物也没有令人满意的疗效。
在生命科学的前沿阵地，小核酸药物正以破竹之势掀起一场医药革命。不同于传统化疗药物的“地毯式轰炸”，这类基于基因调控的超精准“导弹”，凭借对疾病根源基因的定向打击，为攻克诸多疑难杂症带来曙光。今天，让我们一同探秘小核酸药物的核心靶点，揭开其类型、作用原理、基因组战场坐标及临床前动物模型应用的神秘面纱。
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