基因治疗 - 南模生物搜索

小鼠

F8-KO

品系名：B6.129S-F8^tm1Smoc
品系状态：活体 | 目录号：NM-KO-00012

血友病A是由凝血因子VIII（FVIII）缺乏和(或)其功能障碍所引起的X连锁隐性遗传性出血病。FVIII基因敲除小鼠模型（简称“血友病A小鼠模型”），该小鼠模型具有明确的血友病A症状。该小鼠模型的建立为我国血友病A治疗药物的筛选和评价，以及血友病A的基因治疗研究提供了理想的动物模型和研究手段，具有重要的应用价值。饲养时需注意同笼小鼠间争斗可能导致小鼠内出血甚至死亡，剪尾后必须采取及时的止血措施如烧灼尾部切口，防止敲除纯合子小鼠失血和死亡。通过敲除F8基因exon 16-19，建立F8-KO小鼠模型。与此相似的品系还有F8-KO(2)(NM-KO-200608),敲除区域为exon 1-26。

小鼠

F9-KO

品系名：C57BL/6Smoc-F9^em1Smoc
品系状态：胚胎冻存 | 目录号：NM-KO-18046

F9基因位于X染色体上，通过针对小鼠F9基因exon8设计gRNAs，获得F9基因敲除小鼠模型。F9缺失会导致小鼠发生凝血功能障碍。F9基因敲除纯合子小鼠可正常发育、存活、繁育。饲养时需注意同笼小鼠间争斗可能导致小鼠内出血甚至死亡，剪尾后必须采取及时的止血措施如烧灼尾部切口，防止敲除纯合子小鼠失血和死亡。该模型是研究凝血功能障碍、F9基因功能及基因治疗方法的有力模型。通过敲除F9基因exon 8，建立F9-KO小鼠模型。与此相似的品系还有F9-KO(2)(NM-KO-200607)，敲除区域为exon 1-8。曾有基因修饰致死报导，详情点击基因信息中的MGI ID。

小鼠

Opg-KO

品系名：B6.129S-Tnfrsf11b^tm1Smoc
品系状态：活体 | 目录号：NM-KO-00004

骨质疏松症是一种全身骨代谢障碍疾病，是产生骨痛、驼背、身材变矮、骨折、骨坏死、致残的内在原因，以中老年人为高发人群，是影响中老年人群身体健康和生活质量的杀手之一。骨保护素（Osteoprotegerin，OPG）又称为破骨细胞抑制因子(OCIF)，临床研究表明OPG基因的多态性和骨密度相关。骨保护素Opg（由Tnfrsf11b基因编码）敲除小鼠模型（简称“骨质疏松小鼠”）具有明确的骨质疏松症状，纯合子小鼠在1月龄时，已经出现骨丢失现象，而随着年龄的增加，在2-3月龄骨丢失更加显著。观察H.E染色的骨切片，在2-3月龄纯合子小鼠皮质骨则破骨细胞形成的陷窝明显增多,骨小梁数目减少，连接性下降。该模型可以为“人类骨质疏松症”治疗药物的筛选和评价、骨质疏松基因治疗、破骨细胞和成骨细胞的相互作用机制等研究提供理想的动物模型和新型研究手段，具有重要的理论意义和应用价值。

小鼠

huHSC-(M-NSG)

品系名：huHSC-(M-NSG)
品系状态：活体 | 目录号：NM-NSG-017

人源化小鼠系将人的脐带血、胎肝造血干细胞（hHSC）移植到辐照清髓的M-NSG小鼠体内的模型。HSC移植后可以定植在小鼠骨髓，并不断产生各类造血或免疫细胞，如T细胞、B 细胞、NK 细胞、髓系细胞等。由于其免疫细胞是在小鼠体内发育而出，对小鼠宿主产生耐受，因而不会出现GvHD现象，人源免疫细胞将稳定存在，且重建后的免疫细胞类型较PBMC人源化小鼠丰富。

小鼠

huPBMC-(M-NSG)

品系名：huPBMC-(M-NSG)
品系状态：活体 | 目录号：NM-NSG-015

PBMC人源化（hPBMC）小鼠是用来进行传染病、GvHD及肿瘤免疫的有效模型。人源PBMC中的T细胞受到小鼠异种抗原刺激而增殖，其他类型细胞则维持较低含量或过早消亡。PBMC人源化小鼠体内的人源细胞以T细胞为主，适合需要T细胞免疫反应的各类研究。但T细胞也会对受体小鼠进行过度免疫攻击，进而引发移植物抗宿主病（GvHD），并可在数周之后引起小鼠死亡。所以PBMC人源化小鼠可供实验的窗口期较短，只适合于短期性研究。在M-NSG-B2m小鼠基础上构建的PBMC人源化小鼠剔除了MHC class I分子的β亚基基因B2M，将可延缓人源免疫细胞对宿主的攻击，延长实验窗口期。

文献