药物靶点人源化小鼠
Find Cre 工具鼠
斑马鱼基因功能研究 反义吗啉环寡核苷酸 注射mRNA
本文挑选了部分重磅新药进行介绍（全部新药信息见文末附表）。
小核酸 小核酸药物
杜氏肌营养不良
据统计，2023年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了5款全新的基因疗法，获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中，包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。
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