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会议回顾 | CBA-China 2025苏州年会圆满落幕

2025年6月27-28日,“2025美国华人生物医药科技协会CBA-China中国年会”在苏州·国际博览中心圆满举行!本次大会立足国际视野及产业高度,以创新为引领,围绕全球最新监管动态、新技术/AI革新及成果转化、先进治疗技术、药物创新开发、全球药物开发策略、新兴市场出海布局等前沿热门话题,共同探

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U-HuDTMbase®来袭!为您提供专“鼠”药物研究革命性模型

人源化小鼠

为满足市场对人源化小鼠的巨大需求,南模生物依托经验丰富的基因编辑团队,经过多年自主研发,推出了药物靶标人源化动物模型资源库U-HuDTMbase®。目前,U-HuDTMbase®已拥有涵盖C57BL/6、BALB/c、M-NSG等多个背景品系的500多种靶点人源化小鼠模型,基本实现了肿瘤、代谢、免疫、炎症等热门靶向药物研究领域的全面覆盖。

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ADC 抗体偶联药物临床前评价——从作用机制到人源化小鼠模型与药效验证全流程

ADC(抗体偶联药物)凭借"精准靶向+高效杀伤"的双重优势,已成为肿瘤治疗领域研发管线中增长速度较快的方向之一。截至 2025 年中,全球已有超过 19 款 ADC 获批上市,超过 1000 个候选分子处于不同研发阶段。从临床前CRO的角度看,ADC 项目对动物模型的要求尤为多元——CDX/PDX 模型需要成熟的免疫缺陷小鼠品系支撑异种移植,而 ADC 联合免疫疗法的评价则依赖具有健全免疫系统的人源化小鼠同系移植瘤模型。本文系统介绍 ADC 药物的结构、机制、联合策略及研发进展,并详解南模生物为 ADC 项目配套的临床前模型资源与药效评价服务。

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国际罕见病日 | 让罕见,被看见

2026 年 2 月 28 日是第 19 个国际罕见病日,今年主题为 “不止罕见”。目前我国罕见病患者超 2000 万,南模生物依托基因编辑技术,构建了上百种罕见病小鼠模型,为罕见病机制研究、药物研发提供了关键工具。

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MC4R:中枢调控能量代谢的关键“刹车”——从遗传发现到疾病模型解析

MC4R 是中枢调控能量代谢的关键受体,为单基因肥胖最常见致病基因,功能缺失会引发肥胖与代谢异常。靶向药物 Setmelanotide 已获批,Mc4r‑KO 小鼠可高度模拟人类肥胖、糖脂代谢紊乱及肝损伤,是代谢疾病研究与药物筛选的重要模型。

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【首例Nigri-nox重组酶工具鼠】谱系示踪新利器

同源重组 重组酶

8月15日,国际学术期刊Development在线发表了中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组的科研成果“Dual genetic tracing system identifies diverse and dynamic origins of cardiac valve mesenchyme”。 该研究首次基于Nigri-nox同源重组构建转基因工具小鼠,并利用基于Nigri-nox和Cre-loxP系统构建了更为精准的双同源重组系统,具有能够在体内同时标记并示踪两群独立的干细胞群能力,并利用此新系统揭示了心脏瓣膜间充质细胞的起源及动态变化。Nigri-nox系统与传统的Cre-loxP系统相结合在体内的成功应用为发育、疾病和再生研究提供了更多的技术选择。 研究所用世界首只体内受Nigri-nox系统调控的转基因工具小鼠——Cdh5-Nigri小鼠,和R26-NLR(Rosa26-nox-loxP-reporter)示踪小鼠均由南模生物构建。

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一文揭秘!肿瘤和脑部疾病治疗新靶点--TFR1

TFR1

TFR1在不同组织器官中普遍表达,其主要功能是协助转铁蛋白在细胞和血脑屏障内外转运,维持细胞铁平衡。在肿瘤细胞中以及血脑屏障中,TFR1的表达水平明显高于正常细胞组织,因此,TFR1被认为是肿瘤和脑部疾病靶向治疗的重要靶点。

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免疫缺陷小鼠之前世今生

免疫缺陷小鼠是指一种或多种免疫系统组成成分缺陷的小鼠。随着基因编辑技术的不断发展,越来越多的免疫缺陷小鼠品系被研发出来,在免疫学,传染病学,肿瘤学,干细胞生物学等研究领域中发挥着越来越重要的作用。本期小编将对免疫缺陷小鼠的前世今生进行全面盘点。

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Alport综合征治疗疗法百花齐放,临床前模型如何加速研发?

Alport 综合征是胶原基因突变引发的遗传性肾病,现有手段仅能延缓病情。目前 FXR 激动剂、无义突变通读剂、SGLT2 抑制剂、mRNA、ASO、Sup-tRNA 等多款靶向疗法进入临床或临床前阶段。南模生物构建 Col4a5 突变小鼠模型,提供全套药理药效、病理检测等临床前评价服务,支撑新药研发与转化。

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慢性胰腺炎动物模型全解析——化学诱导、手术诱导与饮食诱导三大方案及临床前药效评价应用

慢性胰腺炎(CP)是一种以胰腺组织不可逆损伤为特征的慢性炎症,病程迁延且缺乏根治手段。在新药研发中,构建病理改变与人类 CP 高度相似的疾病小鼠模型,是临床前CRO药效评价的关键环节。化学诱导(雨蛙素、精氨酸、DBTC、TNBS)、手术诱导(胰管结扎)和饮食诱导(CDE 饲料)三大类造模方案各有优劣,研究者可根据实验目的、成本和技术条件灵活选择。

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