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南模讲坛│新型核酸和非病毒递送载体工具箱

基因治疗是一种在核酸水平通过调控基因表达这一生物学过程达到治疗疾病目的的新型治疗方法。经过30余年的发展，基因治疗已逐步走向成熟，领域内已有数十款药物在全球获批上市。当前基因治疗领域仍存在载体容量限制、不可重复给药和高生产成本三大痛点。本次课程潘雨堃博士将介绍其所带领的团队在开发基于非病毒载体的低成本可重复给药基因疗法过程中尝试和进展，并展望新型无抗性DNA技术和配体耦联LNP非病毒递送平台未来在CGT和核酸药物领域中的应用。

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Nucleic Acids Research | 南模生物助力李家大课题组发表生物节律研究新成果

2020年7月16日，中南大学生命科学学院医学遗传学研究中心、人类重大疾病动物模型研究湖南省重点实验室李家大课题组在国际权威期刊Nucleic Acids Research在线发表了题为“Necdin regulates BMAL1 stability and circadian clock through SGT1-HSP90 chaperone machinery”的研究论文，揭示了小胖威利综合征（Prader-WilliSyndrome, PWS）致病基因NDN在生物节律调控中的作用。南模生物为该研究构建了Ndn基因敲除小鼠。

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数据还没出，鼠先没了？90% 的“非命”真相都藏在这里！

在日常的实验动物管理中，我们经常会遇小鼠突发异常甚至死亡的情况。看似玄学的暴毙，90%是常见病在搞事情！这些疾病可导致小鼠发病甚至死亡，造成实验中断、资源浪费（人力、物力、时间）。部分病原体呈隐性感染，可能严重干扰实验结果，甚至导致错误结论；若为人畜共患病（如鼠痘、泰泽氏病等），则更具公共卫生风险。

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1.18 | Circulation一作解读心血管领域突破性进展

本期《遇见作者》栏目，我们非常荣幸邀请到该文章第一作者--林颖博士，于1月18日（周四）晚7点做客南模生物直播间，同大家介绍二叶式主动脉瓣膜疾病的研究现状，并详细解析ADAMTS16基因在BAV发生过程中的重要作用。

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10.21 第14届全国免疫学学术大会

第十四届全国免疫学学术大会定于2021年10月21-24日在成都召开，大会将围绕免疫细胞的分化发育、新型免疫细胞亚群的发现与功能、固有和适应性免疫应答的识别与调控、粘膜免疫、感染免疫、自身免疫病与过敏性疾病、肿瘤免疫与肿瘤免疫治疗等主题，通过大会报告交流、分会场报告交流及壁报交流的形式，充分分享及研讨免疫学最新成果。

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7.6 | 大脑皮层发育机制讲座

大脑皮层是感觉、自主运动和认知功能的中枢，其功能单位-投射神经元（PN）形成六层的层次结构，在切向维度上产生四个重要功能区域：初级运动皮层、初级躯体感觉皮层、初级视觉皮层和初级听觉皮层。功能区域的形成和特化过程被称为图式形成，图式形成缺陷与神经系统发育疾病密切相关。表观遗传学机制，如组蛋白修饰、DNA甲基化和RNA甲基化等在大脑皮层发育的细胞命运决定中发挥重要作用，但其功能及其作用方式尚不清楚。通过构建基因功能缺失小鼠，可以模拟临床表型，更为深入地理解神经系统发育疾病的发病机理以及表观遗传学的调控机制。

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Cre-lox介绍及使用

1987年Brian Sauer博士报道了Cre-loxP重组系统可用在细胞中操作特定位点的特异性重组，由于该系统具有操作简单、重组率高的优点，如今已成为体内外遗传操作的常用工具。现在利用Cre-lox系统，我们可以在特定细胞、组织或整个生物体，甚至在特定时间点敲除或表达某个基因，实现对特定基因的时空特异性操作，这对基因功能的研究和人类疾病动物模型的建立都有重大意义。

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Cre-lox系统介绍及使用汇总

你一定听说过Cre-lox重组系统，无论你是否直接进行过基因操作。由于Cre-lox系统具有操作简单、重组率高的优点，如今已经成为体内外遗传操作的强有力工具。利用Cre-lox系统，可以在特定细胞、组织或整个生物体，甚至在特定时间点敲除或表达某个基因，实现对特定基因的时空特异性操作，这对基因功能的研究和人类疾病动物模型的建立都具有深刻影响。

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10.19 | 嗜酸性粒细胞介导神经肽NMU调节小肠粘膜免疫力

嗜酸性粒细胞 小肠粘膜免疫力

本期《遇见作者》栏目，我们非常荣幸邀请到该文章的第一作者西湖大学-浙江大学联培项目博士研究生李瑜，于10月19日（周四）晚19:00做客南模生物直播间，为大家带来「嗜酸性粒细胞介导神经肽NMU调节小肠粘膜免疫力」主题分享。通过本次的公益分享，以期与更多的学者进行学术交流，共同促进嗜酸性粒细胞的功能以及相关临床疾病的研究。

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【首例Nigri-nox重组酶工具鼠】谱系示踪新利器

同源重组 重组酶

8月15日，国际学术期刊Development在线发表了中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组的科研成果“Dual genetic tracing system identifies diverse and dynamic origins of cardiac valve mesenchyme”。 该研究首次基于Nigri-nox同源重组构建转基因工具小鼠，并利用基于Nigri-nox和Cre-loxP系统构建了更为精准的双同源重组系统，具有能够在体内同时标记并示踪两群独立的干细胞群能力，并利用此新系统揭示了心脏瓣膜间充质细胞的起源及动态变化。Nigri-nox系统与传统的Cre-loxP系统相结合在体内的成功应用为发育、疾病和再生研究提供了更多的技术选择。 研究所用世界首只体内受Nigri-nox系统调控的转基因工具小鼠——Cdh5-Nigri小鼠，和R26-NLR（Rosa26-nox-loxP-reporter）示踪小鼠均由南模生物构建。

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