热销免疫缺陷小鼠
Find Cre 工具鼠
2026 年 5 月圣因生物 C3 siRNA 药物 SGB-9768 新增 PNH、aHUS 血液疾病临床批件，此前已获批肾病适应症并开展 Ⅱ 期临床。文章介绍补体系统构成与三条激活通路，分析其异常引发的多类疾病，阐述补体药物研发向 C3 靶点与 siRNA 剂型升级趋势，并展示南模生物补体人源化小鼠模型及药效验证成果。
2026 年 1 月北航常凌乾团队于《Cell》发表研究，研发出基于剪纸结构的 POCKET 柔性可植入生物电子贴片，突破传统贴片技术瓶颈，实现与器官的无缝贴合和全器官尺度精准胞内递送，在卵巢基因治疗、肾脏药物递送中验证了其高效性与安全性，为精准器官治疗提供了新方案。
杜氏肌营养不良
据统计，2023年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了5款全新的基因疗法，获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中，包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。
武大团队于《Journal of Hepatology》研究证实表观因子 SETDB1 为肝癌免疫负调控促癌蛋白。SETDB1 缺失解除 ERV 沉默、胞质 dsDNA 激活 cGAS 通路，经 cGAS-CXCL12 轴招募成熟 B 细胞，cGAS-ZBP1 轴诱导肿瘤免疫原性坏死凋亡，促成功能性成熟 TLS，与免疫检查点抑制剂联用协同抑癌，为肝癌联合免疫治疗提供新靶点。
TNF-α的分子机制、靶向药物研发格局，以及南模生物自主研发的TNF-α靶点人源化小鼠模型，看看英夫利昔单抗在hTNFα-Tg类风湿关节炎模型中的体内药效数据长什么样。
CRISPRi CRISPRa 体内内源基因调控
01毛发生长与毛色形成毛发生于毛囊，毛囊深植于皮肤的表皮和真皮中，其最下部的毛球是毛发生长的起始部位，黑色素细胞分布于其中，负责合成各种色素颗粒[1]。毛发的生长是周期性的，分生长期、退行期和休止期3个阶段。生长期时，毛囊具有高度代谢活性，毛干中的髓质和皮质细胞吸收附近的色素颗粒，展现出相应的颜色。
2026 年多国团队研发靶向细胞外囊泡（t-EV）递送全长 DMD mRNA，攻克现有 DMD 疗法短板。经小鼠、狨猴验证，该载体骨骼肌靶向性强、免疫毒性远低于 AAV，可剂量依赖性修复抗肌萎缩蛋白、恢复肌肉功能。后续人体临床试验显示患儿蛋白表达最高提升 2000%，为杜氏肌营养不良带来全新非病毒基因治疗方案。
免疫缺陷小鼠是指一种或多种免疫系统组成成分缺陷的小鼠。随着基因编辑技术的不断发展，越来越多的免疫缺陷小鼠品系被研发出来，在免疫学，传染病学，肿瘤学，干细胞生物学等研究领域中发挥着越来越重要的作用。
2025年10月1日，阿斯利康注册了CD3/CD19双抗AZD0486（Surovatamig）治疗类风湿性关节炎或系统性红斑狼疮的一期临床试验。该一期临床试验计划入组48例类风湿性关节炎或系统性红斑狼疮患者，预计2028年完成。AZD0486最初由Tenebio研发，阿斯利康在2022年7月以12
