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转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型
2024年3月4日，拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测，Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一，且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物，是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病，今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。
上期为大家介绍了关于I型糖尿病模型，本期我们将重点介绍其中的Akita小鼠，以及南模生物自主研发的与Akita小鼠类似的Ins2-(C96Y)小鼠模型。
顺序交叉遗传靶向操纵系统 靶向技术
5月15日，中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组在国际学术期刊Circulation Research上发表了题为“Genetic Targeting of Organ-Specific Blood Vessels”的最新研究成果。
谁能尽早对这些新靶点展开研究，谁就更有可能在竞争日益激烈的新药研发中抢占先机。小编在此为大家盘点了AACR会议上公布的新靶点，让我们一起领略一下这些前沿进展，希望能给大家带来一些帮助和启迪。
在利用Cre-loxP系统进行细胞特异性基因操作的研究中，每一个研究者最怕的可能就是在非目标组织中发现Cre活性漏表达。一旦遇到这种情况，第一个反应往往是：我这批小鼠还能用吗？实验数据是不是都废了？答案是：不要慌！漏表达并不等同于不可用。许多广泛使用、并被领域公认的Cre品系本身也存在不同程度的泄漏
为了更加深入研究受体ACE2，南模生物自主研发了ACE2基因敲除小鼠模型，以期帮助科学家们更加全面地阐释病毒入侵机制，争取为治疗新型冠状病毒药物及疫苗研发提供重要依据。同时ACE2人源化小鼠模型的研发也已经进行中，预计近期将会出售。
脑膜
今年Maiken Nedergaard研究团队颠覆性地发现了在蛛网膜下腔中存在一种特殊的淋巴样膜，形成了大脑的第四层脑膜结构，被称为蛛网膜下腔淋巴样膜（Spider-Like Lymphatic Membrane，SLYM），它在物质交换和免疫监视方面发挥着关键作用。这一发现重新定义了大脑脑膜系统，其研究成果发表于Science科学杂志。
北京时间12月8日南模生物《遇见科学家》栏目，非常荣幸邀请到中国科学院分子细胞科学卓越创新中心周斌研究员分享一周前他在国际学术期刊Science主刊（IF:63.714）发表的最新成果”Monitoring of cell-cell communication and contact history in mammals”。
上月底，2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会在中国上海举办，会议围绕罕见病的多个主题进行分享与交流，报告罕见病科研最新进展与原创性成果，展示罕见病研究的中国力量与国际视野。在中国，由于庞大的人口基数，罕见病患者并不少见。中国有2000多万罕见病患者，每年新增患者
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