热销免疫缺陷小鼠
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IBI EXPO 2025（第三届）生物创新药产业大会将于3月1日~3月2日在苏州国际博览中心盛大举办。本届大会将重点聚焦细胞与基因治疗、工程化基因编辑、新药靶点智能挖掘、细胞靶向干预、人工智能药物发现、类器官等新型药物筛选和评价模型、新型递送载体、多分子偶联、干细胞再生、外泌体、mRNA疫苗与核酸
第4届BIONNOVA西部创新论坛将于7月22-23日在成都·非遗博览园缇沃丽酒店隆重召开！本次BIONNOVA西部创新论坛设置两天16场平行论坛，140+行业顶级大咖围绕抗体药物、ADC、细胞与基因治疗、小分子创新药、核酸药物、核药及多肽药物等创新赛道；抗肿瘤、自免、代谢、CNS等重大疾病领域；注
2026 年 1 月北航常凌乾团队于《Cell》发表研究，研发出基于剪纸结构的 POCKET 柔性可植入生物电子贴片，突破传统贴片技术瓶颈，实现与器官的无缝贴合和全器官尺度精准胞内递送，在卵巢基因治疗、肾脏药物递送中验证了其高效性与安全性，为精准器官治疗提供了新方案。
SAPA-China 2025 医药产业大会将于10月31日-11月1日在苏州·狮山国际会议中心隆重举办！本届大会以“铸就创新生态圈 开启医药新纪元”为主题，设立“1场主论坛+45场平行分会场”，汇聚近400位医药领域顶尖领袖与权威专家，围绕创新大/小分子药物、细胞/基因治疗、AI制药、核酸药物、高
本文系统梳理hRHO点突变的致病机制与分类，重点介绍南模生物构建的hRHO-P23H、hRHO-D190Y、hRHO-C110R、hRHO-R135W等系列点突变小鼠模型，并以hRHO-P23H人源化小鼠模型的视网膜表型数据为例，展示其作为临床前CRO药效评价工具在ASO、基因编辑等创新疗法验证中的价值。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 罕见病 动物模型 科研动物模型
2024年3月4日，拜耳宣布通过投资3.1亿美元获得BridgeBio的Acoramidis在欧洲的独家商业化权益。曾有分析师预测，Acoramidis将是2024年十大最值得期待的药品之一，且最高年销售额有望突破十亿美元。而这款市场潜力巨大的药物，是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一罕见病，今天的实鼠罕见就为大家介绍一下转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。
中科大团队在《Science》发文，揭示肠道菌群通过肠上皮细胞生成血清素，激活肝脏库普弗细胞清除递送载体；阻断该通路可显著提升药物与基因递送效率。
罕见病药物开发面临着患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，更需要依靠合适的动物模型破局。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。谨以此文，介绍一些罕见病模型，希望对大家有所帮助。
南模生物自主研发了TNF受体超家族各类相关基因的敲除和人源化敲入小鼠模型，助力靶向TNF受体的药物研发、药物功效和安全性检测研究。
本文综述趋化因子受体 CXCR4 的生物学功能，该分子轴失衡驱动肿瘤增殖、转移与免疫抑制，是肿瘤诊疗关键靶点。现有 3 款上市药物用于干细胞动员与罕见病，多肽、单抗、核素诊疗探针等多管线在研，配套人源化小鼠模型支撑临床前药效评价，展现 CXCR4 靶向治疗广阔转化前景。
